Medicamentos huérfanos

Autor: Redacción Onmeda Revisión médica: Dr. Tomás Rodelgo (22 de Febrero de 2016)

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Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados a diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras que ponen en peligro la vida o tienen consecuencias graves para los pacientes.

El desarrollo de un medicamento conlleva para la empresa que lo hace un alto coste en investigación, ensayos clínicos y procesos administrativos. Por ese motivo, la industria farmacéutica no encuentra incentivos para trabajar en productos médicos para enfermedades por las que obtendrán un bajo porcentaje de retorno de la inversión realizada para desarrollarlos, como sería el caso de los medicamentos para tratar enfermedades raras.

Sin embargo, los pacientes de Enfermedades Raras (ER) a la espera de tratamiento suponen un importante problema de salud pública. Por ese motivo, en el año 1999 el Parlamento Europeo adoptó el Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos y en el año siguiente se creó, dentro de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) el Comité para los Medicamentos y Productos Huérfanos. El objetivo de estas medidas sigue siendo crear incentivos que motiven a las compañías farmacéuticas para que dediquen recursos a estas investigaciones. Esos incentivos son de distintas clases:

  • Exclusividad de mercado en la UE: durante 10 años, o 12 si el producto es de tratamiento pediátrico, no podrán comercializarse productos similares en la Unión Europea.
  • Protocolos de asistencia: la EMA proporciona asesoramiento científico gratuito o con coste reducido para la realización de estudios clínicos a aquellas empresas que desarrollen este tipo de medicamentos.
  • Reducción de gastos: las empresas que desarrollan estos medicamentos están exentas de pago o se les aplican costes reducidos en los procesos administrativos que tienen que realizar.
  • Subvenciones para la investigación: la UE concede subvenciones específicas para la investigación de estos medicamentos, y lo mismo hacen muchos programas de los estados miembros.

Desgraciadamente, la existencia de esta legislación no asegura que todos los enfermos de una enfermedad poco frecuente tengan a su alcance de forma accesible la medicación que necesitan, básicamente por un problema administrativo: si bien la designación de un medicamento huérfano, el protocolo de asistencia y la autorización de comercialización en exclusiva son procedimientos centralizados que dependen de la UE, mientras que la evaluación del valor terapéutico y la fijación del precio y del reembolso a los pacientes son competencia de cada uno de los estados miembros.

Los defensores de los pacientes, presentes en distintos comités de la EMA, se implican en estos procesos para promover el desarrollo de estos medicamentos, asegurar que los pacientes reciben una información fiable y clara y lograr un acceso igualitario a los tratamientos a nivel europeo y en cada estado.Actualmente, y según datos de FEDER únicamente un 6% de los pacientes de una enfermedad poco frecuente están en tratamiento con un medicamento huérfano.

Cómo se puede acceder a un medicamento huérfanos

Para poder acceder a los medicamentos huérfanos existen varias vías:

  • Si los medicamentos están comercializados en España se pueden obtener de los laboratorios a través de los centros hospitalarios como cualquier otro medicamentos. 
  • Si los medicamentos no están comercializados en España, es el Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad el responsable de autorizar la importación tras hacer una petición. 
  • Si los medicamentos huérfanos aún están en proceso de investigación existen dos formas para poder acceder a ellos. Una es que el paciente forme parte del ensayo clínico. En este caso los pacientes deben cumplir los criterio de inclusión establecidos por el protocolo. Otra es que se tramite una petición especial al Ministerio de Sanidad para conseguir la autorización para acceder al medicamento por el procedimiento de " Uso compasivo de medicamentos en investigación.”
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